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Une histoire de nouilles, de pénis et d'estomac à remplir...

Ce week-end a lieu le 25e téléthon. L’occasion idéale de faire le point sur les traitements des maladies génétiques et en particulier les thérapies géniques (je ne suis d’ailleurs pas la seule). Cette thérapie est au cœur du film La planète des singes : les origines.

Les méganucléases sont des molécules capables de couper l'ADN à certains endroits. En les utilisant, il est possible d'insérer un gène dans le génome, dans un but thérapeutique.

Les méganucléases sont des molécules capables de couper l'ADN à certains endroits. En les utilisant, il est possible de corriger un gène dans une approche thérapeutique.

Qu'est ce qu'une maladie génétique ?

Un jeune homme de 18 ans atteint d'une forme grave de thalassémie, une maladie du sang qui touche 5% de la population mondiale, s'est porté volontaire en 2007 pour un essai de thérapie génique. Il est aujourd'hui en bonne santé et mène une vie normale.

On peut guérir spontanément d'une maladie génétique : c'est ce que montre l'étude de l'ichtyose, une maladie de peau. Cette auto-guérison est due aux recombinaisons mitotiques... par ailleurs à l'origine de certains cancers.

Depuis 2007, plus de 50 albinos sont morts. Des dizaines d'autres ont été mutilés. A l'origine de ces persécutions : des croyances. Leurs membres sont utilisés pour la préparation de "potions" par des sorciers.

Comme nombre de scientifiques, Ariel Lindner s'alarme de voir la science de plus en plus attaquée. Mais plutôt que de s'arc-bouter ou de traiter ces critiques par le mépris, il les affronte directement. Car, estime-t-il : l'"éthique fait partie intégrante de la démarche scientifique".

Un 1er succès d'un essai de thérapie génique d'une maladie neurologique mortelle, l'adrénoleucodystrophie, est annoncé à l'instant par l'Inserm et l'Université Paris Descartes. 2 ans après le traitement, les 2 enfants traités montrent un arrêt de la progression de la maladie sans effets secondaires.